最近“120万一针抗癌药”的新闻刷爆朋友圈,还有类似下面这种爆款短视频。
后台的留言、私信更是源源不断,连我远方亲戚都跑来求证:菠萝,这到底是什么神药?真的什么癌细胞都能清零么?
我有点伤心,因为这就是CAR-T疗法啊。早在2014年,我就已经写过了。很显然,我的科普还不够火。
这也不能怪大家,当时这个疗法只在美国有。直到整整7年后,今年才有两款产品在中国正式获批上市!借着大家的兴趣,今天就继续聊聊这背后的故事。
什么是CAR-T疗法?
CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,翻译过来是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。这是一个出现了很多年,但几年前才在临床上取得成功的新型细胞疗法。
2017年,第一个CAR-T产品首先在美国上市,直到今年,中国才上市了两款CAR-T产品,分别叫“阿基仑赛注射液”和“瑞基奥仑赛注射液”。
它俩有不少共同点:都是引进美国公司的技术,都是针对同一个靶点,还有就是:都非常贵!
它们之所以这么贵,主要是因为这压根就不是一种药,而是一种细胞疗法,而且是个人定制的细胞疗法。也就是说,每个人的注射液都是不一样的,得一个一个地生产。
CAR-T治疗,简单来说分为五步:
1. 从癌症病人身上分离普通的免疫T细胞。2. 利用基因工程技术对T细胞进行改造,让它能更好地识别并且攻击肿瘤的CAR-T免疫细胞。
3. 在实验室大量扩增CAR-T细胞,一个病人可能需要几亿、几十亿,甚至上百亿个CAR-T细胞。
4. 把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。
5. 严密监护病人的副作用,收工。
中国上市的两个CAR-T疗法,识别的都是癌细胞表面的CD19蛋白,所以叫CD19 CAR-T。
目前,由于每个患者的CAR-T细胞都得单独生产,所以成本很高。加上前期研发费用,美国上市后,定价都在200万人民币以上。即使搬到中国,一次的成本也要好几十万,因此卖120万也不算意外。
天价 ≠ 神药
我们一般觉得贵的东西肯定好,特别贵的东西肯定特别好!CAR-T这么贵,是不是抗癌超级神药?是不是每个患者都应该砸锅卖铁去筹这120万?
并不是。
面对CAR-T疗法,大家得理性看待。
一方面,它确实是癌症治疗的一种革命性突破,改变了很多患者的命运。其中最有名的就是Emily的故事。从白血病复发被迫尝试CAR-T治疗,到现在康复已经整整九年了,满满正能量。
大家可以看下面这个视频,回顾她的故事。
除了白血病,CAR-T对复发难治的一些别的血液肿瘤,包括非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等,也有明确的效果。所以,它确实是好东西。
另一方面,它也并非万能神药,不能盲目吹捧。首先,它在实体瘤治疗上依然充满挑战。同时,它也有自己独特的副作用,使用需要非常小心。
在白血病中取得成功后,很多人尝试用CAR-T治疗实体瘤,但整体来说,目前还是失望比较多。行业内已经有共识,那就是用CAR-T来治疗实体瘤比血液肿瘤难度大很多,任重道远。
好消息是,随着技术发展,这块儿最近也开始慢慢出现一些曙光,包括胃癌、肝癌、甚至脑瘤中都看到了一些短期成功的案例,但距离上市依然还有一段距离,我们还需要耐心。
事实上,不只是CAR-T,现在所有细胞疗法用于实体瘤,都还在临床试验阶段。如果有人宣传自己的疗法肯定能治好某种实体瘤,必然属于夸大宣传,大家要小心。
和别的抗癌药一样,CAR-T细胞疗法也是有副作用的。取决于不同产品,可能出现细胞因子风暴、神经毒性、B细胞终身缺失等等。
细胞因子风暴,是这类疗法比较特别的副作用。这是一种由于CAR-T免疫细胞被激活,大面积攻击并消灭癌细胞后,身体内出现的剧烈免疫反应。它可能非常严重,最开始尝试CAR-T的患者甚至就死于此。幸运的是,现在已经有比较好的控制方法,很少再致命了。
由于CAR-T的副作用,加上价格昂贵,所以医生不会一上来就给病人用CAR-T,而是用在复发难治的患者身上。
对于新诊断的血液瘤患者,用更便宜的化疗、靶向药,或者再加上骨髓移植,很多就能被治愈。CAR-T疗法目前最大的价值,是给剩下那些原本绝望的患者带来了新希望,而且是治愈的希望。
总而言之,CAR-T疗法的出现是近年来临床上的巨大突破。它在中国的上市,也是很重要的里程碑,一些血液瘤患者会从中直接获益。120万实在不便宜,怎么增加它的可及性是个值得讨论的话题。
但希望大家在为科学喝彩的同时,也要保持清醒的头脑,千万不要被一些炒作概念的人忽悠了。
最近几天就有个很火的新闻:上海一家号称做细胞治疗的公司,给晚期患者用疗效不明的NK免疫细胞疗法,还收了几万块钱。被调查后负责人把公司电脑全部格式化,删掉了所有数据,整个过程疑点重重。
我是衷心希望魏则西事件不要重演,不然又可能对中国刚刚复苏的细胞治疗行业造成毁灭性打击,牵连众多在认真做科研的好企业。一颗耗子屎,就能坏了一锅汤。
免疫细胞疗法的大门才刚刚开启,全世界各地有无数的研究正在热火朝天地开展。希望在大家的共同努力下,能降低细胞治疗的毒副作用,降低价格;更重要的,能早日迈过实体瘤这个坎,惠及更多患者!
致敬生命!